好事！世界上最昂贵的药物或将纳入荷兰基本医疗保险计划
据荷兰媒体报道，作为基本医疗保健方案的一部分，患有危及生命的肌肉疾病脊髓性肌萎缩症(SMA)的幼儿可以从11月1日起接受Zolgensma药物治疗。由于每次治疗的费用高达200万欧元，目前该药物尚未纳入报销药品，使其成为世界上最昂贵的药物。
荷兰、爱尔兰和比利时目前正在跟制造商诺华(Novartis)进行协商合作。荷兰卫生部发言人Paul Blokhuis说：“通过这次合作，这种药物将变得更实惠、更容易获得，这对患者来说是个好消息。”他还表示希望在未来降低其他昂贵药品的价格。
SMA是一种严重的疾病，通常在出生后不久出现，并逐渐影响肌肉和神经系统。一半的SMA患者在出生后的第一年死亡。这种疾病是由于基因缺失，导致一种重要的蛋白质产生不足而引起的。
荷兰肌肉疾病研究所所长Marcel Timmen说:“这是有史以来第一次有一种药物可以治疗这种严重疾病的病因，而不只是对抗症状，这是非常特别的。”
Zolgensma是一种一次性的基因疗法，通过插入缺失的基因从根本上解决SMA。这甚至可以在儿童出现症状之前完成，因为明年开始新生儿出生后的血液筛查将增加这一疾病的检查。他说：“婴儿可以在症状出现前接受治疗，这样就可以避免不必要的、无法弥补的损害。”
据预计，在荷兰每年约有近20名儿童通过这种疗法痊愈。
荷兰国家医疗保健研究所此前宣布，只有在价格至少降低一半的情况下，该药才会被纳入基本医疗保险套餐。英国在今年三月已经宣布将诺华SMA基因疗法Zolgensma纳入英国医保。
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